# 第一章 — 为何第二条链的意义远不及其底层制造体系 RNA干扰(RNAi)这一治疗模式从诺贝尔奖级别的基础科学走向商业化药物,历经近二十年。如今,七款产品已获批上市,首个双功能分子也已进入一期临床,这一领域正步入新的发展阶段。然而,表面上最引人注目的创新——将两条沉默序列整合进同一分子——恰恰是当前变革中最不关键的部分。真正意义深远的转变,发生在必须为此重构的制造体系之中:多价GalNAc簇(multivalent GalNAc cluster)组装、酶连接(enzymatic ligation)、固定化生物催化(immobilized biocatalysis),以及一批GMP级质控生物催化剂(QC biocatalyst)——这些酶的供应能力在单靶点需求时代便已捉襟见肘。对于上游供应商而言,问题并不在于双靶点RNAi药物(dual-target RNAi drug)能否在临床上取得成功——这几乎是确定无疑的。真正的问题在于:谁将掌控那些当前已在结构上供给不足的关键工艺节点。 ---